실제 임상서 안전성 프로파일 및 출혈 예방 효과 확인
[메디코파마뉴스=이호빈 기자] 한국다케다제약은 국내 혈우병 A 환자를 대상으로 한 유전자재조합 혈액응고 8인자 애디노베이트(성분명: 루리옥토코그 알파 페골)의 시판 후 조사(Post-Marketing Surveillance, PMS) 결과가 국제학술지 Thrombosis Research 9월호에 게재됐다고 26일 밝혔다.
이번 연구는 애디노베이트의 안전성과 지혈 효과를 실제 임상 환경에서 확인하기 위해 2018년 1월부터 2024년 1월까지 국내 12개 의료기관에서 진행됐다. 총 338명의 혈우병 A 환자(평균 연령 25세, 범위 1~61세)가 참여했으며, 이 중 314명(92.9%)은 예방요법으로 치료를 받았다. 연구 기간 동안 예방요법 및 필요 시 투여 데이터를 수집해 실제 사용 환경에서의 약물 효과와 안전성을 평가했다.
연구 결과, 전체 환자 중 20명(5.9%)에서 이상사례(AE)가 보고됐으나 대부분 경미했으며, 새로운 안전성 신호나 항체 발생 사례는 단 한 건도 없었다. 특히 전체 환자의 16%를 차지한 소아 환자군에서도 약물 관련 이상사례는 거의 없었고, 발견된 사례 역시 대부분 경미하거나 투여량 조정만으로 관리 가능한 수준이었다.
또한, 예방요법을 시행한 314명 중 76.1%가 예방요법 시행 기간 동안 무출혈 상태를 유지했으며, 평균 연간 출혈률(ABR)은 치료 전 5.4회에서 1.7회로 감소했다. 돌발 출혈 시의 지혈 효과는 의사 평가 기준으로 ‘탁월(Excellent)’ 70.9%, ‘좋음(Good)’ 29.1%로 나타났고, 전체 환자의 60.7%는 1회 주사만으로 출혈이 조절됐다(2회 27.0%, 3회 이상 12.3%). 환자 또는 보호자 평가에서도 40.0%가 ‘탁월’, 60.0%가 ‘좋음’으로 응답해 실제 진료 현장에서도 일관된 지혈 효과가 확인됐다.
이번 논문의 제1저자인 경북대학교병원 소아청소년과 김지윤 교수는 “이번 연구는 국내에서 수행된 최대 규모의 반감기 연장 혈액응고 8인자 시판 후 조사로, 애디노베이트가 실제 진료환경에서도 기존 임상시험에서 확인된 안전성 프로파일과 출혈 예방 효과를 일관되게 보여주었다는 점에서 의미가 크다”며 “특히 소아 환자에서도 항체 발생이 없었고, 전 연령층에서 안정적인 지혈 효과가 확인된 점이 주목된다”고 말했다.
한국다케다제약 희귀질환사업부 김나경 총괄은 “지난 20년간 한국다케다제약은 국내 혈우병 A 환자들의 출혈 위험을 줄이고 일상생활을 안정적으로 이어갈 수 있도록, 유전자재조합 혈액응고 8인자 예방요법 치료 환경을 개선하는 데 지속적으로 힘써왔다”며 “이번 연구를 통해 국내 환자들을 대상으로 애디노베이트의 양호한 안전성 프로파일과 출혈 예방 효과를 보여줄 수 있어 매우 뜻깊다. 앞으로도 글로벌 수준의 임상 근거와 혁신적 치료 접근을 통해 국내 혈우병 A 치료의 표준을 선도하고, 환자들이 치료와 일상을 균형 있게 유지할 수 있도록 지속적인 연구와 혁신을 이어가겠다”고 강조했다.
